Muchas de las enfermedades que hoy en día se curan y se tratan con células madre, tienen origen en un problema funcional de las células madre del paciente. La anemia aplásica severa es un buen ejemplo de ello, ya que esta patología se produce porque los hemocitoblastos o células madre hematopoyéticas tienen algún problema y no realizan su función normal que es crear células sanguíneas. A consecuencia de ello, las personas que padecen de esta enfermedad poco frecuente tienen niveles muy bajos de plaquetas y los dos tipos de células sanguíneas, glóbulos rojos y blancos. Por ese motivo además de la debilidad por el mal transporte de oxígeno la persona con anemia aplásica severa es vulnerable a otras enfermedades, debido a su estado de inmunodeficiencia.
* Antes de 2000. Hace tiempo que el tratamiento principal de la anemia aplásica severa es el trasplante de las células de la médula ósea de un donante compatible, además de transfusiones de sangre mientras es necesario.
* Desde 2011. En la actualidad también se realizan trasplantes de células madre obtenidas del cordón umbilical de los recién nacidos y al parecer este tratamiento es como mínimo igual de eficaz. El estudio más serio que se ha hecho sobre ello fue publicado en 2011 por la revista Blood basándose en 12 casos de pacientes de Japón, de los que se curaron la mayoría, 10 de 12.
* 2016, febrero. Se desarrolla un nuevo tratamiento en el que se agrandan las telomerasas de las células de la médula a través de terapias génica. Se ha experimentado con ratones con gran éxito y sin manipular los genes del individuo.